의료
한림대강남성심병원 문용석 교수팀, AI로 황반변성 새 치료 표적 발굴
한림대학교강남성심병원 안과 문용석 교수(제1저자)·마대중·김하경 교수 연구팀은 분당서울대병원 안과 주광식·박상준·우세준 교수, 서울대병원 안과 박규형 교수(교신저자)와 공동 연구를 통해 혈관신생 관련 의학 논문 5562편을 AI로 종합 분석한 결과, 안구 신생혈관 질환의 새 치료 표적 후보로 ‘FGF1’과 ‘HGF’를 발굴했다고 5일 밝혔다. 이번 연구 성과는 생물정보학 분야 국제학술지 ‘브리핑스 인 바이오인포매틱스(Briefings in Bioinformatics)’ 2026년 7월호에 게재됐다.
황반변성 중 삼출성 연령관련황반변성은 망막 중심부에 비정상적인 신생혈관이 자라나 출혈과 부종을 일으키며 시력 손상 및 실명을 유발하는 질환이다. 현재는 눈 속에 약물을 주입해 비정상 혈관 생성을 억제하는 ‘항-VEGF 치료’가 주를 이루지만, 일부 환자는 치료 반응이 낮거나 반복 투여에도 효과가 제한적이어서 새로운 치료 표적 발굴이 시급한 과제였다.
연구팀은 생성형 AI 기술인 ‘그래프 검색 증강 생성’을 안과 신약 연구에 접목했다. 2022년부터 2024년까지 발표된 혈관신생 관련 펍메드(PubMed) 논문 초록 5562편을 수집해 1만7842개의 생의학적 개념과 9555개의 관계망으로 구성된 ‘지식지도’를 구축했다. 이를 바탕으로 기존 핵심 표적인 VEGF-A와 연결된 생물학적 후보를 추적한 끝에 FGF1과 HGF를 도출했다.
FGF1은 세포 성장과 새로운 혈관 생성에 관여하는 단백질이며, HGF는 세포 이동 조절 및 c-MET 수용체를 통해 혈관 생성에 영향을 미친다. 특히 HGF/c-MET 경로는 기존 항-VEGF 치료에 반응하지 않는 내성 기전과 연관성이 높아 기존 치료의 한계를 보완할 대안으로 평가된다. 연구팀은 딥러닝 기술로 두 단백질의 3차원 구조를 분석해 약물 결합 가능 공간인 ‘결합 포켓’이 존재함을 확인했다.
이번 연구는 방대한 문헌과 임상 데이터를 AI 기술로 재구성해 신약 개발 시간과 비용을 획기적으로 줄이는 의료분야 데이터 기반 연구의 주요 사례가 될 것으로 보인다.
문용석 한림대강남성심병원 안과 교수는 “수많은 의학 논문 속에 흩어진 연구 결과를 AI로 연결해 기존 연구에서 주목받지 못했던 치료 후보를 찾아냈다는 데 의미가 있다”라라며 “FGF1과 HGF가 기존 치료에 충분히 반응하지 않는 환자들에게 또 다른 치료 가능성이 될 수 있도록 후속 검증 연구를 이어가겠다”고 말했다.
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